中新網(wǎng)北京3月18日電 (記者 孫自法)作為人體細(xì)胞中唯一具有基因組的細(xì)胞器，線粒體因源源不斷把養(yǎng)分轉(zhuǎn)化成生命活動(dòng)的能量而被譽(yù)為細(xì)胞的“發(fā)電站”，其病變問題如何修復(fù)、出現(xiàn)衰竭如何治療？是備受關(guān)注的世紀(jì)難題。

　　國(guó)際首次實(shí)現(xiàn)

　　來(lái)自中國(guó)科學(xué)院的消息說(shuō)，中國(guó)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)最近在這方面取得突破性研究成果，他們研發(fā)出一種全新的高效線粒體膠囊移植技術(shù)，通過將健康的線粒體打包裝箱到囊泡中，在國(guó)際上首次實(shí)現(xiàn)了向細(xì)胞和組織的安全高效“快遞”。

　　這項(xiàng)在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域提出新的“細(xì)胞器治療”重大疾病策略的重要研究，由中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院聯(lián)合廣州醫(yī)科大學(xué)等合作機(jī)構(gòu)共同完成，相關(guān)成果論文北京時(shí)間3月18日夜間在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》上線發(fā)表。

　　線粒體功能障礙是衰老及帕金森病、老年癡呆、糖尿病等神經(jīng)退行性疾病和代謝疾病的重要病因之一。最新研發(fā)的線粒體膠囊移植技術(shù)，可顯著改善帕金森癥、利氏綜合征以及線粒體DNA缺失綜合征等疾病癥狀，并為眾多由線粒體功能障礙引起的難治性疾病開辟了全新的治療思路。

　　研究團(tuán)隊(duì)認(rèn)為，這項(xiàng)研究不僅建立一套高效安全的線粒體移植技術(shù)體系，而且成為“細(xì)胞器治療”領(lǐng)域的標(biāo)志性工作，未來(lái)或許可以將健康的線粒體等細(xì)胞器作為一種“藥物”，直接“投遞”到患者體內(nèi)，修復(fù)病變組織和病變器官的功能。

　　打造健康膠囊

　　研究團(tuán)隊(duì)介紹，人體細(xì)胞中的線粒體基因突變，會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的線粒體遺傳病，全球人口發(fā)病率超過1/5000，但長(zhǎng)期以來(lái)，醫(yī)生們只能“頭痛醫(yī)頭，腳痛醫(yī)腳”，對(duì)癥狀進(jìn)行管理，卻無(wú)法從根本上修復(fù)出問題的線粒體。

　　器官移植是器官衰竭疾病的有效療法，如果能夠?qū)崿F(xiàn)健康線粒體高效移植到患者體內(nèi)病變細(xì)胞或組織中，就能治療因線粒體遺傳或缺陷而導(dǎo)致的重大疾病，衰老的器官也能再次煥發(fā)新春。

　　為破解線粒體移植面臨如何將其高效導(dǎo)入細(xì)胞并保持活性的難題，研究團(tuán)隊(duì)利用紅細(xì)胞的細(xì)胞膜囊泡做成“膠囊殼”，把健康線粒體包裹起來(lái)，形成直徑千分之一毫米的“線粒體膠囊”。

　　這些健康膠囊既充當(dāng)線粒體在傳遞運(yùn)輸中脆弱“發(fā)電站”的“快遞防護(hù)服”，還能像“通行證”一樣幫助它“穿過”細(xì)胞的防御系統(tǒng)，順利進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)部，并與細(xì)胞自身線粒體融合，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期存活。

　　取得三大成果

　　研究團(tuán)隊(duì)表示，圍繞線粒體移植與疾病治療，本項(xiàng)研究取得了高效“簽收落戶”、精準(zhǔn)“修正電網(wǎng)”、重大疾病治療三方面成果。

　　研究發(fā)現(xiàn)，裸露線粒體移植導(dǎo)入效率低于5%，而使用“線粒體膠囊”投遞效率極高——約80%的目標(biāo)細(xì)胞成功“簽收”了供體線粒體。更關(guān)鍵的是，這些外來(lái)的“發(fā)電站”進(jìn)入細(xì)胞后，并不是孤零零地待著，而是會(huì)主動(dòng)和細(xì)胞原有的“發(fā)電站網(wǎng)絡(luò)”融合在一起，在細(xì)胞里“安家落戶”，持續(xù)發(fā)揮功能補(bǔ)償細(xì)胞代謝障礙和功能缺陷。

　　研究團(tuán)隊(duì)針對(duì)多種線粒體DNA突變患者細(xì)胞進(jìn)行測(cè)試發(fā)現(xiàn)，這些細(xì)胞同時(shí)存在著健康線粒體和病變線粒體，就像混合了“正?！焙汀肮收稀钡摹鞍l(fā)電站”，結(jié)果顯示，移植健康的線粒體成功“上崗”后，細(xì)胞里“故障發(fā)電站”的比例顯著下降，原本瀕死的細(xì)胞能量代謝迅速恢復(fù)，基因缺陷被完美補(bǔ)償。

　　研究團(tuán)隊(duì)構(gòu)建了帕金森癥、利氏綜合征及線粒體DNA缺失綜合征等多個(gè)疾病動(dòng)物模型。其中，帕金森癥小鼠模型將線粒體膠囊遞送至病變腦區(qū)后，有效阻止了神經(jīng)元的持續(xù)死亡、恢復(fù)了腦區(qū)線粒體的正常功能、運(yùn)動(dòng)能力顯著改善幾乎恢復(fù)至正常水平；線粒體遺傳疾病小鼠模型中，其線粒體膠囊治療顯著延長(zhǎng)疾病小鼠生命，并挽救多個(gè)器官的功能衰竭。(完)