中新網(wǎng)北京2月27日電 今年2月28日是第19個(gè)國際罕見病日，旨在提升社會(huì)對(duì)各類罕見疾病的關(guān)注與認(rèn)知。重癥肌無力是一種慢性自身免疫性疾病，主要分為眼肌型和全身型。2018年，全身型重癥肌無力被納入國家第一批罕見病目錄。該病病程長、易復(fù)發(fā)，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作，急性加重時(shí)亦可危及生命。

　　面對(duì)這一疾病，吉林大學(xué)白求恩第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師鄧暉強(qiáng)調(diào)，規(guī)范治療是基礎(chǔ)。急性期癥狀緩解后，患者應(yīng)堅(jiān)持足療程的鞏固治療，降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)；對(duì)于非急性期患者，應(yīng)力求盡早實(shí)現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)——既要控制好癥狀，又要最大限度減少藥物副作用，從而更快、更好地回歸正常生活。

　　急性期出院后防復(fù)發(fā)，鞏固治療是關(guān)鍵

　　臨床上，有些患者在急性發(fā)作住院、癥狀好轉(zhuǎn)出院后，感覺身體恢復(fù)了，便自行停藥。

　　“這其實(shí)很危險(xiǎn)。”鄧暉指出，急性發(fā)作后出院的一年內(nèi)，仍是復(fù)發(fā)高危期。表面上癥狀緩解了，但免疫紊亂尚未完全恢復(fù)，身體對(duì)感染的抵抗力仍比較弱。一次普通的感冒都可能像導(dǎo)火索一樣，再次誘發(fā)疾病活動(dòng)。因此，出院后要在醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)行鞏固治療。例如，使用FcRn拮抗劑艾加莫德鞏固治療半年，降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。鄧暉還強(qiáng)調(diào)，每位患者的病情不同，治療方案必須遵醫(yī)囑，切勿自行停藥。

　　重癥肌無力的一大特點(diǎn)是癥狀容易反復(fù)、時(shí)好時(shí)壞。出院回家后，患者怎樣才能知道病情控制得如何？

　　鄧暉建議，患者可以每周在家做一次MG-ADL評(píng)估。這是一個(gè)自評(píng)量表，只需要回答幾道選擇題，就能直觀看出自己在說話、咀嚼、吞咽、呼吸等8項(xiàng)日常能力上的情況。復(fù)診時(shí)，把自評(píng)結(jié)果拿給醫(yī)生看，能幫助醫(yī)生更準(zhǔn)確地判斷病情變化。該評(píng)分越低越好，0分或1分是理想的“達(dá)標(biāo)”狀態(tài)，說明近期癥狀控制得不錯(cuò)；如果分?jǐn)?shù)較之前升高超過2分，就提示病情可能有波動(dòng)，應(yīng)盡快聯(lián)系醫(yī)生。

　　生活品質(zhì)被打折？“雙達(dá)標(biāo)”宜早不宜遲

　　在重癥肌無力的治療中，僅僅控制住病情是不夠的。《中國重癥肌無力診斷和治療指南(2025版)》強(qiáng)調(diào)了治療目標(biāo)：患者應(yīng)追求“雙達(dá)標(biāo)”。

　　通俗理解，第一重“達(dá)標(biāo)”是癥狀控制，即最大限度實(shí)現(xiàn)疾病緩解、控制住癥狀；第二重“達(dá)標(biāo)”是副作用控制，即盡可能減少藥物副作用，提高生活質(zhì)量。該指南特別明確，對(duì)于常用激素的患者，每日劑量降至5至10毫克，才算達(dá)到安全范圍。

　　“治療不僅要追求‘雙達(dá)標(biāo)’，更要盡早實(shí)現(xiàn)‘雙達(dá)標(biāo)’，這樣患者才能更快地回歸高質(zhì)量的生活。”鄧暉說。

　　現(xiàn)實(shí)中，一部分處于非急性期的患者，長期依賴膽堿酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素或免疫抑制劑等傳統(tǒng)藥物，雖然控制住了部分癥狀，但仍面臨療效不夠理想、副作用影響生活等問題。

　　研究顯示，MG-ADL評(píng)分每升高一分，病情惡化的風(fēng)險(xiǎn)就會(huì)增加13%。每日激素劑量維持在10毫克以上，長期也會(huì)增加不良反應(yīng)的發(fā)生率。鄧暉建議，非急性期患者不應(yīng)安于現(xiàn)狀，應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下積極探索更優(yōu)的治療方案，改變被疾病束縛的“生存劇本”，贏回本該擁有的給力人生。(完)